In der Anfang 2017 publizierten 4. Auflage der WHO-Klassifikation der Kopf- und Halstumoren wird die Leukoplakie der oralen Mukosa unter der Überschrift "Oral potentially malignant disorders (OPMD) and oral epithelial dysplasia" beschrieben. OPMDs werden definiert als klinische Erscheinungen die ein Risiko zur Entwicklung eines Karzinoms in der Mundhöhle tragen, unabhängig davon ob eine klinisch definierbare Vorläuferläsion vorliegt oder klinisch normale Mukosa. Diese Definition stellt eine Weiterentwicklung der bisherigen Definition der epithelialen Vorläuferläsionen aus der WHO-Klassifikation 2005 dar, insofern, als das nun auch klinisch/makroskopisch normal imponierende Schleimhaut möglicherweise ein Risiko zur Karzinomentwicklung trägt. Verwiesen wird hier auf Patienten mit Franconi-Anämie und Dyskeratosis congenita.

Die Inzidenz der Leukoplakie wird mit 1% bis 4% angegeben, wobei Männer häufiger als Frauen betroffen sind, was wohl daran liegt, dass der Konsum von Tabak und Alkohol als führende Ätiologie gilt. In asiatischen Gebieten verbreitet ist der Konsum von Blättern der Areca- (Betel-) Nuss, der zur Entwicklung einer submukösen Fibrose und damit ebenfalls zu leukoplaken OPMDs führt.

Die orale Leukoplakie ist ein klinischer Begriff für weiße Flecken der Schleimhaut mit fraglichem Karzinomrisiko nachdem spezifische Ursachen (s.o.) und andere OPMDs (siehe Tab.) ausgeschlossen wurden. Die Leukoplakie kann an jeder intraoralen Lokalisation auftreten und beschreibt homogene weiße Schleimhautareale oder vorwiegend weiße Areale mit nodulären, verrukösen oder roten Anteilen. Überwiegend weiße Flecken mit kleineren roten Arealen werden Erythroleukoplakie genannt. Von einer Erythroplakie wird gesprochen, wenn die roten Areale gegenüber den weißen Flecken überwiegen. Das Vorhandensein einer epithelialen Dysplasie ist in den genannten OPMDs nicht obligat jedoch auch nicht ausgeschlossen. Zur Abklärung solcher Befunde bedarf es in jedem Fall einer Biopsie.

Die Art der Biopsie wird in der 4. WHO-Klassifikation nicht spezifiziert, es kann jedoch davon ausgegangen werden, dass die chirurgische Biopsie mit dem Skalpell gemeint ist. Die histologische Untersuchung solcher Biopsate bietet eine Übersicht über alle Schichten des Schleimhautepithels und, je nach Tiefe der Biopsie, Einblicke in das subepitheliale Stroma. Letzteres ist besonders wichtig für die Diagnostik verschiedener OPMDs, wie z.B. oraler Lichen planus, discoider Lupus erythematodes, orale submuköse Fibrose und andere submuköse Krankheitsprozesse, die aus methodischen Gründen mit der Bürstenbiopsie nicht beurteilt werden können.